Японская компания Sumitomo Pharma получила условное разрешение на выпуск препарата AMCHEPRY® (raguneprocel). Это первое в мире регенеративное лекарство на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS) для лечения болезни Паркинсона.
Препарат предназначен для пациентов, которые больше не реагируют на стандартную терапию. В отличие от таблеток, AMCHEPRY – это клеточная трансплантация.
В мозг пациента вводятся не просто клетки, а дофаминергические нейронные клетки-предшественники. Они созданы из аллогенных iPS-клеток (то есть выращены из донорского материала в пробирке) и остаются незамороженными до момента трансплантации. Попадая в организм, они должны заместить погибшие нейроны, которые отвечают за выработку дофамина.
Чтобы получить полное, бессрочное разрешение, Sumitomo Pharma предстоит провести ещё семь лет пострегистрационных наблюдений и клинических исследований.
Невролог “Российского центра неврологии и нейронаук”, кандидат медицинских наук Максим Краснов назвал событие долгожданным, но призвал не спешить с выводами.
– Изучение индуцированных стволовых клеток ведётся около 20 лет. Метод разрабатывали не только в Японии, но и в США, и в Европе. То, что мы видим сейчас, – это важный этап, но до полноценного внедрения в повседневную клиническую практику ещё есть несколько этапов. Продажа стартует сейчас, а окончательное подтверждение эффективности мы получим только через несколько лет. Это типичный, скажем так, маркетинговый ход – условное одобрение, – отметил эксперт.
По словам эксперта, принцип работы лекарства основан на замещении повреждённых клеток здоровыми.
– При болезни Паркинсона умирают высокоспециализированные клетки мозга. Обычно они созревают годами, начиная ещё в утробе матери. У пациента нет времени ждать. Регенеративная медицина позволяет ускорить этот процесс: мы берём клетки, "обучаем" их в пробирке (in vitro) и возвращаем в мозг, где они берут на себя работу утраченных структур. Это реальный шанс восстановить двигательные функции.
Комментируя японский прорыв, Краснов подчеркнул, что российская неврология не ограничивается только диагностикой, а активно развивает собственные методы клеточной терапии и нейромодуляции, которые уже доступны пациентам.
Пока Япония выводит на рынок клеточные технологии, российские учёные делают ставку на раннюю диагностику и нейротехнологии. Однако, как уточнил Максим Краснов, спектр применяемых методов шире, чем принято считать. В “Российском центре неврологии и нейронаук” существуют методы выявления болезни до появления первых симптомов. С помощью алгоритмов “компьютерного зрения” нейросети анализируют мимику и движения глаз.
– На основе анализа определённых двигательных паттернов компьютер может делать выводы о раннем доклиническом течении. Это актуально для людей с семейным анамнезом, например. Мы можем предсказать заранее болезнь и вовремя подобрать лечение.
Ещё один метод касается точной дифференциации диагноза, так как болезнь Паркинсона – это одно лишь из проявления Паркинсонизма.
– Клинические проявления могут быть похожи в рамках других нейродегенеративных заболеваний. Мы выявляем такие маркеры, как альфа-синуклеин. Это белковые молекулы, отложения которых в клетках и системах может свидетельствовать о том или ином диагнозе. Мы можем обнаружить эти маркеры в крови и ликворе (спинномозговой жидкости). Это не вошло ещё в повседневную клиническую диагностику, но это важный шаг вперёд, потому что раннее обнаружение Паркинсонизма помогает закладывать лечение на многие годы вперёд, – пояснил врач.
Он добавил, что необходимо уделять внимание не только лекарственной, но и технологической коррекции определённых проявлений болезни.
– Здесь стоит выделить метод транскраниальной магнитной стимуляции. Это метод, когда воздействием магнитного импульса на моторные зоны коры головного мозга, отвечающие за контроль рук и ног, за походку, мы налаживаем работу этой зоны, перенастраиваем её, перепрограммируем. Пациентам это даёт меньшую выраженность симптомов, они могут периодически проходить курс лечения и сократить количество лекарств.
Врач посоветовал при достоверном семейном анамнезе, если кто-то из близких страдал от болезни Паркинсона, в 30–40 лет обратиться к специалисту и, возможно, обследоваться. Средний возраст диагностики болезни Паркинсона 55–60 лет.
По словам эксперта, на нынешнем уровне развития медицины даже без применения методов лечения стволовыми клетками, при грамотной терапии можно добиться той же продолжительности жизни, что и в среднем у здоровых людей.
– Если раньше это было сложно представить, то сейчас у нас наблюдаются пациенты с 15- летним стажем болезни, с 20-летним, – добавил Краснов.