Прорыв в медицинской науке
Результаты нового исследования опубликованы в августе в медицинском журнале The New England Journal of Medicine. Руководителем эксперимента стал шведский доктор медицинских наук Пер-Ола Карлссон из Университетской больницы Уппсалы и его коллеги, также в нём участвовали американские специалисты.
В исследовании сообщается о пациенте с диабетом 1 типа: он стал первым человеком, у которого начал вырабатываться свой инсулин после трансплантации модифицированных клеток (островковых). Речь про группы эндокринных клеток в поджелудочной, которые производят гормоны, регулирующие уровень сахара в крови.
Удивительно, но мужчине не пришлось принимать лекарства для предотвращения отторжения, что происходило ранее при пересадке обычных островковых клеток. Иммунная система распознавала их как инородные, поэтому до конца жизни пациенты принимали иммуносупрессивные пепараты, что делало их крайне восприимчивыми к инфекциям.
Учёные из Швеции и США пересадили необходимые клетки из поджелудочной железы мёртвого донора, а для подавления отторжения те были генетически модифицированы с использованием технологии CRISPR, которую называют “генетическими ножницами”.
Впервые такое лечение было протестировано на людях. Через двенадцать недель после получения генетически модифицированных клеток реципиент трансплантата продолжал вырабатывать уже свой инсулин.
Этот случай был назван потенциальным прорывом в лечении заболевания, от которого сейчас страдает 9,5 миллиона человек по всему миру.
Для справки: диабет 1 типа возникает, когда иммунная система пациента разрушает специализированные клетки в поджелудочной железе (отвечают за выработку инсулина – гормона, регулирующего уровень сахара в крови). Такое состояние лечится с помощью регулярных доз синтетического инсулина, но полного излечения нет.
"Предстоит ещё долгий путь"
Врач высшей категории и научный журналист Алексей Водовозов рассказал Metro, что идея пересадки стволовых клеток, которые заменят собой уничтоженные во время аутоиммунной реакции, не нова. При этом исследователи всегда сталкиваются с отторжением донорских бета-клеток поджелудочной железы и дефектом иммунитета.
– Исследовательские группы по всему миру пытаются решать эти проблемы по-разному, но в основном всё упиралось в иммуносупрессию, то есть подавление активности иммунитета при помощи специализированных препаратов. Это огромный минус, потому что побочные эффекты иммуносупрессии, особенно пожизненной, мягко говоря, не самые благоприятные.
Водовозов пояснил, что авторы исследования при помощи “генных ножниц” – нобелевской технологии CRISPR – “отредактировали” донорские клетки, что привело к прорывному результату.
– Это помогло избежать лишней нагрузки на организм реципиента. Но здесь нужно понимать, что перед нами пока единичный случай, предварительное исследование. 42-летний мужчина уже 37 лет живёт с сахарным диабетом 1 типа и получает инсулин. Островковые бета-клетки взяли из поджелудочной железы 60-летнего умершего донора, после чего отредактировали и ввели почти 80 млн модифицированных клеток в одну из мышц предплечья. При этом авторы не ставили себе задачу вылечить диабет, их интересовала выживаемость донорских клеток. В течение всего периода наблюдения, за 12 недель, донорские клетки оставались жизнеспособными, не было отторжения, аутоиммунной реакции. Клетки также исправно вырабатывали инсулин, хотя и в незначительных количествах. Это действительно хорошая новость.
По словам Алексея Водовозова, говорить о том, что сахарный диабет 1 типа побеждён, преждевременно.
– Предстоит ещё долгий путь: нужно убедиться, что клетки будут жить дольше 12 недель, иммунитет на них не среагирует и будет идти устойчивая и предсказуемая выработка инсулина, а также что эту технологию можно будет перенести с единственного подопытного на миллионы пациентов по всему миру.
Факты
Сахарный диабет 1 типа – заболевание эндокринной системы, которое может развиться неожиданно. Его симптомы:
• Аномальная жажда и сухость во рту
• Учащенное мочеиспускание
• Ночное недержание мочи
• Нехватка энергии и крайняя усталость
• Постоянное чувство голода
• Внезапная потеря веса
• Расплывчатость зрения